为什么开展罕见病研究是重要的？

满足迫切的未被满足的医疗需求是诺华战略的基石，也是我们花费大量时间和精力开展罕见病研究的原因。在国际罕见病日到来之际，我们特此撰文讨论罕见病，并诚挚地欢迎大家参与讨论。

2015, 2月 26 - 05:42

顾名思义，罕见病仅仅影响一小部分人口。美国罕见病患者不到二十万，欧洲每2000人中存在不到一名罕见病患者。但是，罕见病的综合影响是巨大的。根据Global Genes的统计，全世界大约7000种罕见病影响到了3.5亿人口，比美国人口还多。

诺华致力于提高对各种罕见病的了解。在此过程中，我们不仅为无药可治的患者提供帮助，而且加深了对控制多种疾病的分子途径的理解。久而久之，我们可能会找到为更多患者提供治疗的新药。

“我们对罕见病的关注源于对缺医少药的罕见病患者提供帮助的渴望，”诺华生物医学研究中心全球总裁费思民博士说道。“此外，通过对罕见病开展研究，我们也了解了更多人类生物学和疾病的根本机理，这通常也适用于其它更为流行的疾病。”

诺华科学家对40多种罕见病的治疗方法进行了调查研究。美国食品药品监督管理局向诺华授予了几十种“孤儿药”名称，这是为了推动罕见病诊断以及或者治疗产品的开发而设计的一种特殊制度。此外，我们还有15种以上的药物被批准具备“孤儿药”条件。

我们正在进行的罕见病研发项目包括侵袭性系统性肥大细胞增生症——一种能够引起器官衰竭的基因性疾病，以及散发性包涵体肌炎——一种与年龄相关的肌肉萎缩病况。

大多数的NET癌症患者直到晚期才被确诊。在世界罕见病日提高对罕见病的认知。

你听说过胃肠道间质瘤（GIST）吗？2015年，诺华将会为4000人提供诊断。

结节性硬化症是一种十分复杂的疾病。在世界罕见病日了解事实并进行宣传。

在罕见病日分析知识了解骨髓纤维化和其它罕见病是如何导致虚弱和其它并发症的。

肢端肥大症患者更可能罹患其它严重的疾病。请在罕见病日帮助我们介绍事实。

如果发生在你爱的人身上，你能忍受这些困难吗？请帮助我们宣传罕见病的症状。

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