- 与安慰剂相比，盐酸伊普可泮胶囊在两年内可减缓48%的 eGFR 下降速度，显示出肾功能保护作用1
- 接受治疗后最早两周即可观察到具有临床意义的蛋白尿改善，并在治疗期间持续降低1
- 盐酸伊普可泮胶囊靶向补体旁路途径；该途径的激活是推动 IgAN 相关炎症反应的关键因素之一2-4
诺华近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予盐酸伊普可泮胶囊常规批准，用于减缓存在疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）患者的肾功能下降1。盐酸伊普可泮胶囊是一款同类首创的补体抑制剂，此前已于 2024 年 8 月获得 FDA 的加速批准，用于降低原发性 IgAN 患者的蛋白尿*。本次批准在FDA授予的优先审评资格下完成1。
“IgAN 是一种慢性、免疫介导性疾病，可进展至肾衰竭，并对患者生活造成严重影响。”阿拉巴马大学伯明翰分校肾脏病学部医学教授、APPLAUSE-IgAN 研究指导委员会成员 Dana Rizk 医学博士表示，“显著减缓肾功能下降是关键治疗目标。盐酸伊普可泮胶囊的此次获批进一步强调了在 IgAN 治疗中，靶向包括补体激活在内的潜在疾病机制的重要性，从而有助于保护肾脏健康。”
IgAN 是最常见的自身免疫性肾脏疾病之一，全球每年每百万人中约 25 人新确诊5。对于伴有持续性蛋白尿的 IgAN 患者中，多达 50% 会在确诊后 10 至 20 年内进展为肾衰竭，通常需要透析和/或肾移植治疗，给患者带来沉重负担6-10。
支持获批的数据
盐酸伊普可泮胶囊的获批基于 APPLAUSE-IgAN III 期临床研究数据。结果显示，在两年治疗期内，盐酸伊普可泮胶囊减缓了估算肾小球滤过率（eGFR）的下降，且相关改善具有统计学意义和临床意义，其较基线的年化平均变化为 -3.0 mL/min/1.73 m²/yr，而安慰剂组为 -5.7 mL/min/1.73 m²/yr1。在多项关键肾脏结局指标上，盐酸伊普可泮胶囊的表现持续优于安慰剂1。APPLAUSE-IgAN 研究还显示，盐酸伊普可泮胶囊具有良好的安全性特征，与既往公布的数据一致1。
为肾脏疾病治疗带来新进展
“此次获批进一步体现了盐酸伊普可泮胶囊在保护肾功能和减缓疾病进展方面的作用。这对于面临长期肾脏损伤风险的患者有着重要意义。”诺华美国总裁 Victor Bultó 表示，“这一进展凸显了持续创新对 IgAN 患者的重要意义，也体现了我们致力于应对多种疾病潜在驱动因素的承诺。”
由于每位 IgAN 患者的疾病进程各不相同，获得具有不同作用机制的有效靶向治疗选择，有助于医生为患者选择合适的治疗方案10-13。
关于盐酸伊普可泮胶囊
盐酸伊普可泮胶囊是一种口服 B 因子抑制剂，旨在选择性靶向补体旁路途径。该途径是推动 IgAN 肾小球炎症和肾脏损伤的多个关键因素之一2-4。通过抑制 B 因子，盐酸伊普可泮胶囊旨在减少持续存在的补体介导损伤，减缓疾病进展。
*本文所述批准为美国 FDA 批准信息。在中国，盐酸伊普可泮胶囊已于 2025 年 9 月获得国家药品监督管理局（NMPA）加速批准，用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平。