诺华公司今日宣布，其双靶向联合治疗药物泰菲乐®（甲磺酸达拉非尼胶囊）联合迈吉宁®（曲美替尼片），于日前获国家药品监督管理局批准新增适应症，用于治疗BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治或不适用、且血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGFR-TKI）治疗失败的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌成人患者。这是泰菲乐®联合迈吉宁®在中国获批的第四个适应症，也标志着BRAF V600E突变阳性放射性碘难治性分化型甲状腺癌（以下简称RAIR-DTC）患者迎来了新的精准靶向治疗选择。
本次新适应症获批是基于一项中国研究中心主导、涵盖全球多国多中心的Ⅲ期临床试验，广泛入组亚洲患者。研究显示，与安慰剂相比，达拉非尼联合曲美替尼治疗组显著延长患者中位无进展生存期（mPFS）至12.8个月，较安慰剂组的3.7个月提高了9.1个月，疾病进展或死亡风险降低62%；客观缓解率（ORR）高达57.4%，而安慰剂组仅为3.8%，在缩瘤疗效上呈显著获益。总生存期（OS）数据尚未完全成熟，但已呈现获益趋势。安全性方面，联合治疗组未观察到新的安全性信号1。
诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧表示：“诺华长期深耕肿瘤治疗领域，持续关注中国患者尚未被充分满足的治疗需求。此次达拉非尼联合曲美替尼新适应症的获批，是中国临床学者主导的全球前沿研究成果在中国落地的重要体现，也为BRAF V600E突变阳性RAIR-DTC患者带来了期待已久的精准治疗新选择。未来，诺华将继续秉持‘承诺中华’的理念，深化与本土创新生态的合作，加速推动全球前沿医疗成果惠及更多中国患者。”
聚焦RAIR-DTC治疗困境，推动甲状腺癌精准治疗
近年来，甲状腺癌发病率在全球范围内呈上升趋势，在中国也已成为发病率较高的恶性肿瘤之一。根据2024年中国恶性肿瘤流行情况发布的数据2，甲状腺癌的发病顺位已高居第二位，分化型甲状腺癌（DTC）是最常见的类型，占所有甲状腺癌病例的95%以上3。尽管DTC总体预后良好，然而一旦疾病进展至放射性碘难治（RAIR）阶段并伴有远处转移，患者的5年生存显著下降，形成严峻的临床困局。
BRAF V600E突变是分化型甲状腺癌，尤其是乳头状甲状腺癌中最高频的驱动基因变异，发生率可高达86%4。该突变可持续激活MAPK信号通路，促进肿瘤细胞异常增殖，同时抑制钠碘同向转运体（NIS）表达，导致肿瘤细胞逐渐丧失摄碘能力，是推动部分患者进展为RAIR-DTC的重要机制之一5-6。
天津市人民医院高明教授表示：此次获批是基于首次由中国主导的全球多中心DTC III期试验，证实达拉非尼联合曲美替尼可为这类患者带来明确的临床获益和可控的安全性。该治疗方案的获批的重大意义不止于为晚期治疗增添一个优效方案，更强有力地印证了将分子检测深度整合DTC诊疗全流程患者管理的核心价值，推动DTC治疗向更加精准、个体化的方向发展。
双靶协同阻断MAPK通路，直击核心驱动突变
达拉非尼联合曲美替尼采用双靶点抑制策略：达拉非尼靶向抑制BRAF V600E突变，阻断异常增殖信号向下游传导；曲美替尼则作用于下游MEK通路。两者协同抑制MAPK信号通路，从而抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡并降低肿瘤侵袭性，为携带BRAF V600E突变的患者提供精准治疗路径。
长期以来，RAIR-DTC的系统治疗以多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）为主，尽管这类药物较传统化疗可延长无进展生存期（PFS），但部分患者在治疗失败后仍面临后续治疗选择有限、安全性问题突出等挑战，临床需求亟待进一步满足。随着分子检测和肿瘤精准治疗理念在甲状腺癌诊疗中的深入应用，针对明确驱动基因变异实施个体化治疗，正成为改善患者预后的重要方向。
此次泰菲乐®联合迈吉宁®新适应症的获批，不仅为BRAF V600E突变阳性RAIR-DTC患者带来了新的治疗选择，也进一步丰富了中国甲状腺癌精准治疗的临床实践路径。未来，诺华将继续携手临床专家、科研机构及医疗生态伙伴，推动创新疗法可及，助力更多患者获得更长期、更高质量的生存获益。