- 在 APPLAUSE-IgAN 研究中，盐酸伊普可泮胶囊将进展至肾衰竭的风险降低了 43%1
- 在接受盐酸伊普可泮胶囊治疗的患者中，40.7% 在两年内显示出蛋白尿的持续降低1
- 盐酸伊普可泮胶囊已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审评资格
近日，诺华公布了盐酸伊普可泮胶囊用于治疗IgA 肾病（IgAN）的APPLAUSE-IgAN III 期临床研究的两年终期结果。与安慰剂相比，盐酸伊普可泮胶囊在估算肾小球滤过率（eGFR）斜率这一关键肾功能指标上显示出具有统计学意义和临床意义的改善1。两年期间，盐酸伊普可泮胶囊在多项关键肾脏结局指标上的表现持续优于安慰剂，证明其能够减缓疾病进展，并有望帮助 IgAN患者维持肾功能1。
该研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》，并同时作为最新临床研究数据在 2026 年世界肾脏病学大会上发布。
“持续性的肾脏炎症是 IgAN的显著特征之一，也是推动疾病进展的关键因素，会随着时间推移持续造成肾脏损伤和肾功能丧失。”新南威尔士大学医学教授、教务长兼 APPLAUSE-IgAN 研究指导委员会联席主席 Vlado Perkovic 医学博士表示，“这些结果非常重要，因为它们表明盐酸伊普可泮胶囊能够降低疾病进展风险，帮助保护肾脏健康，并改善长期疾病负担。”
两年期间关键疗效研究结果1
| 终点 | 盐酸伊普可泮胶囊 | 安慰剂 | 对比安慰剂疗效 |
|---|---|---|---|
| 肾功能（eGFR斜率） | –3.10 mL/min/1.73 m²/yr | –6.12 mL/min/1.73 m²/yr | 3.02 mL/min/1.73 m2/yr （下降速度减缓49.3%） |
| 复合肾衰竭事件*† | 21.4% | 33.5% | HR 0.57 （风险可能性降低43%） |
| 蛋白尿†（24 小时蛋白尿肌酐比值 < 1 g/g） | 40.7%达到目标 | 23.7%达到目标 | — |
*肾衰竭复合终点：达到以下任一指标，包括相较基线 eGFR 持续下降至少 30%、eGFR 持续低于 15 mL/min/1.73 m²、开始维持性透析、接受肾移植，或因肾衰竭死亡
†按患者百分比计
“为期两年的研究结果表明，盐酸伊普可泮胶囊能够持续地减缓高风险 IgAN患者的肾功能下降。”诺华心血管、肾脏及代谢全球开发负责人 Ruchira Glaser 医学博士表示，“这一进展是我们多年专注于临床研究的体现，也支持着我们继续推进更具靶向性的治疗选择，以期帮助 IgAN患者保持肾脏健康。”
盐酸伊普可泮胶囊在两年期间的安全性特征与既往研究结果一致。不良事件发生率和因治疗而停药的比例均较低，且与安慰剂组相近1,2。
基于 APPLAUSE-IgAN 研究预设的中期分析数据，盐酸伊普可泮胶囊已在美国和中国获得加速批准，用于降低成人 IgAN患者的蛋白尿。两年期数据已提交至美国食品药品监督管理局（FDA），以申请常规批准。凭借其创新作用机制及有力的数据支持，盐酸伊普可泮胶囊已获 FDA 赋予优先审评资格。
关于IgAN
IgAN是一种进行性的自身免疫性肾脏疾病，全球每年每百万人中约有 25 人新确诊4,5。IgAN具有较高致残性，可导致肾脏微小滤过结构发生炎症、蛋白尿升高，以及eGFR逐步下降。持续性蛋白尿的患者中，多达 50% 会在确诊后 10 至 20 年内进展为肾衰竭，通常需要透析或肾移植作为长期疾病管理的一部分5-10。
关于APPLAUSE-IgAN
APPLAUSE-IgAN（NCT04578834）是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期研究，旨在评估盐酸伊普可泮胶囊在经肾活检确诊 IgAN且在优化支持治疗后仍存在持续性蛋白尿的成年患者中的疗效。患者按 1:1 随机分配接受盐酸伊普可泮胶囊或安慰剂治疗，并随访达 24 个月11。主要终点为 24 个月年化总 eGFR 斜率。关键次要终点包括首次发生肾衰竭复合事件的时间，以及 9 个月时蛋白尿的变化1。
关于盐酸伊普可泮胶囊
盐酸伊普可泮胶囊是一种口服B因子抑制剂，选择性靶向补体旁路途径。补体旁路途径是推动 IgAN炎症反应和肾脏损伤的多个关键因素之一4,12,13。通过抑制B因子，盐酸伊普可泮胶囊旨在减少持续存在的补体介导的损伤和减缓疾病进展。包括 IgAN在内，盐酸伊普可泮胶囊已在多种补体介导的疾病中获得监管部门批准，目前也正在多种罕见肾脏疾病中开展评估。