9月 21, 2021
  • 通过光遗传学技术为基础的疗法来恢复晚期失明患者视力,该收购进一步践行了诺华对患者的承诺。
  • 通过此并购,诺华获得了Arctos Medical临床前光遗传学AAV基因治疗项目,并引进了具有独特作用机制的Arctos专有技术。
  • 此项技术的引入将进一步增强诺华在开发视力损害类疾病潜在治疗方法上的能力。

2021年9月21日,诺华(Novartis)宣布收购Arctos Medical公司,通过获得Arctos Medical公司在临床前光遗传学 AAV 基因治疗项目和引进具有独特作用机制的Arctos专有技术,进一步丰富了诺华在眼科治疗领域的产品管线。此次收购显示了诺华致力于为视力损害患者开发创新疗法的坚定信念,以及对光遗传学有作为成功治疗基础的潜力的认可。

“光遗传学是一种颇具前途的治疗方法,可有效地帮助患者恢复视力”,诺华全球生物医学研究中心总裁Jay Bradner表示, “Arctos 技术使我们坚信光遗传基因疗法” 可能会极大地帮助患者对抗这些毁灭性的眼病。

Arctos的开发技术作为潜在治疗方法将主要针对遗传性视网膜营养不良 (IRD) 和其它涉及光感受器丧失疾病,例如年龄相关性黄斑变性 (AMD)。目前现有的基因疗法旨在纠正特定的基因,因此仅有一小部分患者可以获益。Arctos 技术不限于特定的基因,因此无论基因如何突变,它都具有可以治疗多种形式IRDs病变的潜在能力。Arctos的该项专有技术,是通过基因疗法将光敏光基因传递到特定的视网膜细胞,从而将靶细胞转变成替代光感受器样细胞。如果成功,这种创新技术可用于治疗任何因光感受器死亡而导致失明的眼科疾病。

诺华全球生物医学研究中心眼科负责人Cynthia Grosskreutz表示:“我们看到这项技术已可进入临床项目开发阶段,此技术可进一步丰富诺华现有的眼科产品管线,并可为罹患这些致盲疾病的极度需要治疗的患者提供全新的光遗传学治疗技术。

遗传性视网膜营养不良(IRDs), 是由100 多种不同的基因突变引起的病变1,影响全球200多万人,并常常导致患者完全失明。年龄相关性黄斑变性(AMD) 是导致视力残疾的主要原因,影响全球约 1.7 亿人2。目前尚无可治愈年龄相关性黄斑变性(AMD) 的疗法。

Arctos 的技术是基于其两位联合科学创始人“瑞士伯尼尔大学的 Sonja Kleinlogel博士 和 Michiel van Wyk博士的发现。Arctos最初是由+ND资本投资孵化的,诺华风险投资基金随后通过+ND投资公司领导下的A轮融资中给予了支持。

References

  1. Francis, PJ. Genetics of inherited retinal disease. Journal of the Royal Society of Medicine. 2006. DOI: 10.1258/jrsm.99.4.189
  2. Xu, X., Wu, J., Yu, X. et al. Regional differences in the global burden of age-related macular degeneration. BMC Public Health 20, 410 (2020). DOI: 10.1186/s12889-020-8445-y