突破创新，以患者为本

蔡正华曾是医师，现在担任诺华全球药品开发负责人兼首席医学官。他的职业生涯实际上始于电气工程——一个看起来不太可能的开始。

三十多年前，他的人生第一份工作是在工厂车间里担任主管，生产当时还很先进的医用扫描仪。他很有激情，但如何驱使整个团队完成生产目标却充满挑战。

当时，蔡正华有机会拜访使用这项技术的医生。“当我看到医院使用扫描仪诊断病患时，我的热情被点燃了，就像扫描仪扫过了自己的身体一样。我可以清楚地看到这项技术对人们的价值。”

蔡正华将这种感受分享给了他的团队，大家也感同身受。“我们后来成为工厂里最具生产力的团队。”

这一经历也激励他重返校园学医，最终选择加入了医药行业。蔡正华说：“我当时觉得自己有机会为医药行业带来积极影响。”

我们有机会采访蔡正华，了解他的追求以及与诺华药品开发战略之间的联系。

您在任职工程师时，还有其他与患者接触的经历吗？

实际上我很早就决定要从事医学扫描仪的工作。那是因为我奶奶中风时有用到医学扫描仪，它的工作原理让我着迷。我和奶奶非常亲近。在我读大学时，她中风了，前往医院时我就在场。后来她接受了治疗，恢复得很好，这给我留下了深刻的印象。那是医学数字技术真正变革的时代，当时我就想我可以通过电气工程技术带来创新。

您为什么决定离开工程领域，转投医学？

当我看到医生照顾我的奶奶时，我发现技术可以带来更大的价值，我也知道我可以做得更多。我想利用自己的热情和天生的好奇心，为人类的健康带来创新，这促使了我从医的决定。这个转型并不容易，但也相当有趣，我也得以开始了解人体系统运行的更多知识。

您之前任职工程师时的经验和洞察，对药品开发有所裨益吗？

诺华在研产品线的规模很大，我们需要研究大量的不同疾病领域，我的工程师经历确实很有帮助。诺华团队拥有丰富的医疗领域专业技能，我们的科学家有强大的洞察力。但我也发现大型组织的复杂性，那就是容易陷入短期目标和工作流程的陷阱。

如何确保我们不会忘记为患者服务的初衷？这需要我们反推。以患者为本，了解他们正在经历什么以及需要什么，这样我们就有机会开发能够改变他们生活的药物。

您可否分享一下在开发药品时以患者为本的例子？

有几种肾脏疾病在患者年轻的时候便可能诱发肾衰竭。这些面临肾衰竭的患者可能才10多岁、20多岁或30多岁，他们在等待肾移植的同时还需要接受透析治疗。我们希望找到一种方法，尽可能延缓这些年轻患者进入透析和移植名单的时间，这样他们就有机会专注于自己的教育和职业发展，进而拥有自己的生活。

为了实现这一目标，我们开展了临床研究，以求能够更好地了解我们的潜在疗法是否安全有效。我们还直接与患者、护理人员和患者组织沟通，以便更多地了解患者的症状，包括在身心健康、家庭负担方面的影响。基于这些措施，我们可以更好地了解什么对他们最重要，并聚焦哪些潜在的疗法。

以患者为本的重要性为什么高于对疾病和疗法的认知？

根据我们的估计，医药行业里，大约有85%的临床试验不能如期完成，这延误了整个药品开发的过程。这意味着急需药物的患者必须等待更长时间才能获得最新获批的创新药物。

究其原因往往是患者入组太慢。医药行业往往找不到足够数量的患者入组临床试验。另一方面，有些患者可能希望参加试验，但却不知道参与合适临床试验的途径。或者他们的居住地离试验地点太远。

我们始终需要从患者出发，了解他们面临的挑战和偏好。

您如何将对患者的关注与临床试验工作联系起来？

以心血管疾病为例，这是全球头号杀手，但对不同种族和年龄群组的影响并不相同。如果我们想开发一种有益于大量人群的药物，我们必须为临床试验找到能够代表该疾病实际人群的试验参与者。

我们需要进行大规模临床试验，而不仅仅只针对一种疾病，而是覆盖我们的整个在研产品线。目前我们正在努力使用大数据和数字技术来推动药品开发。例如，我们实行数字患者入组，我们发现，社交媒体的确可以帮助我们更广泛地接触到能够参与临床研究的患者群体。我们还开展了分散式试验，也发现远程医药临床试验有助于我们接触更广泛的患者群体。

创新至关重要。您如何平衡创新与患者之间的关系？

诺华有强大的创新实力，可以帮助改善人们生活、延长人类寿命，这也是我加入诺华的主要原因之一。诺华还拥有创新的数字工具和试验监测工具。我们也在开发许多创新的、有变革潜力的药物，这些药物未来的临床试验道路并不容易。在尚不明晰的疾病领域开发未知的药物，意味着我们需要开辟全新的路径。

这又回到了以患者为本的信念。这些创新药给患者带来了希望，我在他们眼里看到了对这些药物的渴望。我们需要设身处地地为他们着想。当然这里也存在不确定性，我们希望患者相信，我们正在尽一切努力开发安全有效的药物。正如我们常说的那样， 药品开发不仅仅是创造里程碑或创新，而是事关患者生活的改善。

诺华全球药品开发负责人兼首席医学官一席谈。