药闻｜5年50份新药申请，诺华押注中国——访诺华首席医学官蔡正华
日前，诺华全球药品开发负责人兼首席医学官蔡正华（Dr. John Tsai）接受媒体专访，谈及诺华在中国的药品开发战略和目标，并指出在未来五年内，诺华预计将在中国提交50份新药申请，这一数量在跨国药企中名列前茅。
以下为新华社报道原文--
【编者按：在上海建设全球科创中心的过程中，生物医药是重要一环。从上海的张江药谷到北京、深圳，从靶向药到肿瘤免疫治疗，从BigPharma（大药厂）到创业公司(Startup)，中国的创新药正在世界上崭露头角。医药创新的深入，不仅有助于发展动能转换，也会增进广大居民的健康福祉。】
新华社客户端上海7月8日电（记者何欣荣 龚雯）作为全球最知名的药企之一，过去两年时间里，来自瑞士的诺华集团在中国有24款新药获批，这一数量在跨国药企中名列前茅。
当前，中国正在深化药品审评审批制度改革，上海正在建设全球生物医药产业高地。中国的改革创新，能给诺华这样的跨国药企带来何种机遇？面对中国健康市场的巨大需求，诺华又有什么样的布局计划？
围绕这些问题，记者近日在诺华上海园区专访了诺华全球药品开发负责人兼首席医学官蔡正华博士。
推动中国新药开发与全球同步
Q：近年来，中国开展了大刀阔斧的药品审评审批制度改革，这给外资在华研发新药带来了哪些契机？
A：中国的药品审评审批制度改革意义重大，主要表现之一是在监管流程的加速上。比如，药品的临床试验申请（CTA）在过去可能需要3年时间，现在可以缩短至3个月，这个速度已经和世界其他主要市场相匹配，即中国的药物开发有望做到和全球同步。要知道，过去一些药物在全球主要市场上市三到五年之后，中国才会开始进行临床试验。
受益于中国的药审制度改革，过去两年时间里，诺华在中国有24个新药申请获批，其中包括9个新分子实体。在2019年到2023年之间，诺华预计会提交50份新药申请，这个数字超过同行其他药企。
Q：新药研发是一项全球化的活动，一款新药的诞生背后集结了跨国家地区和领域的研发力量。从目前情况看，有哪些新药可能会在中国率先发起研究或者上市？
A：这要从两个方面看，一是诺华在全球布局的研发网络，包括瑞士巴塞尔、美国波士顿和中国上海等，针对一些全球共性的疾病开展研发。比如心血管领域的诺欣妥，这是一款已经上市的治疗心衰的革命性药物，上市之后我们还在继续做临床试验，希望把诺欣妥用于更广泛的适应症，试验的数据预计在今年下半年公布。另外一个是哮喘治疗领域，呼吸疾病在中国高发疾病中排名前五位。目前诺华正在做一项针对5000名患者的临床研究，试验数据也会在今年年底前公布并寻求在中国上市。和传统的哮喘治疗方法如雾化不同，这是一款口服的治疗哮喘的药物。
另一方面，针对中国区域的高发疾病，比如肝癌、胃癌、鼻咽癌等，诺华正在积极探索新的治疗方法。诺华在上海的研发中心现有15个在研项目，这15个项目主要专注于肝病和癌症两个领域，早期研发放在中国。
需要强调的是，诺华在中国有非常深的根基，我们早在2006年就建立了中国研发中心，打造“端到端”的研发体系。这个体系包括药物的前期研究（也就是药物发现），到转化医学，再到药物开发，乃至整个商业运作的架构以及模式，可以帮助我们把最为先进的药物和疗法尽快推向市场，造福患者。
积极拥抱细胞基因疗法和数字化技术
Q：细胞和基因疗法是医学发展最活跃的领域之一。2017年下半年，美国FDA批准诺华公司的CAR-T产品Kymriah上市，这款药品的定价达到47.5万美元，这对多数中国患者是不可承受之重。诺华如何考虑将该药物引入中国后的可及性问题？是否有加大和中国企业合作的考虑，让更多人受益？
A：医疗科学的发展速度前所未有，一种新的疗法将大幅改善和提高患者的生存水平。你们提到的诺华CAR-T产品Kymriah，主要针对25岁以下复发/难治性急性淋巴细胞白血病的治疗。在过去，十二岁以下的儿童如果得了这个病，可以接受化疗，但最终还是无法幸存。有了CAR-T疗法之后，让这些患儿接受治疗并继续生存的可能性非常高。
在药物研发上，一旦能够治愈、或者潜在治愈的话，那么跟它成正比的就是药物研发成本。创新背后是有代价的，我们希望寻找最佳的方式，降低研发成本，在成本以及疗效之间，能够达到一定的平衡。
去年，诺华和位于上海张江的中国药企西比曼达成战略合作，后者将在中国引进诺华在美国已获批上市的Kymriah。未来双方将继续保持合作。
相比其他药企，诺华在中国形成的“端到端”研发能力，是我们的独特优势。运用这个优势，我们将和中国的各类机构，包括大学、医院、研究院所、CRO公司，开展各样形式的合作，目的是把更多的新药带给中国患者。
Q：我们注意到，新药的研发成本在不断提高，从原来的10亿美金提升到20亿美金。很多专业人士认为，一系列数字领域的前沿技术如大数据、人工智能，能够帮助医药企业降低研发成本，改变医药创新的路径和面貌。在运用数字技术方面，诺华有何具体实践？对于医药跨界创新，你们有何思考？
A：新药的研发成本的确越来越昂贵，数字技术有非常大的潜力去优化药物的开发过程。在推动数字技术和药物开发结合方面，诺华涉及的主要有三方面的内容：
一是基于临床数据挖掘的发现和洞察。截至2018年，诺华积累了相当于200万患者年的临床数据量，收录在诺华的Data42平台上。深度挖掘这些数据，能够指导我们临床研究和未来研发的方向，从而更有针对性地筛选出对疾病有效的分子和药物。
二是提升患者的体验，包括在患者的智能手机上安装APP，或者通过APP平台来招募临床试验的入围患者。
三是优化临床数据的监测及管理。诺华已经建设了一个用于临床试验管理的数字化平台“Sense”。在“Sense”平台上我们可以看到并监控诺华正在全球进行的582项临床试验。以前，如果要知道某个临床研究到底有多少人参加，需要发邮件到不同的国家、不同的中心，通过Excel表格一点点汇总统计，等数据汇总好已经三周了。现在，只需要一个“Sense“平台，就可以实时监控582个临床试验的情况，一目了然。未来，这个数字化平台还可以用于生产和供应链管理。
新药研发不可短平快 要保持足够耐心和人才投入
Q：诺华的主要业务板块既有创新药又有仿制药，你们怎样保持这两者之间的平衡？
A：人类已知的疾病大概有1.5万种，但目前来讲有确切疗效的差不多只有10%。医药方面的科学家，本身就有很强的求知欲、好奇心去研发更多的创新药物来造福患者。
我所在的诺华全球药品开发部门（GDD）加上诺华生物医学研究中心，研发人员加起来总数达到2.1万名。他们的初心和梦想，就是每天不断推进科学研究和药物研发，来提高人们的健康水平。
讲到创新药和仿制药的平衡，创新药都有一定的专利保护期，过期后就可以仿制了，这意味着我们要不断地进行创新。从某种角度看，这也是原研药背后的创新动力。
Q：作为诺华的全球药品开发负责人，在你看来，中国、美国和欧洲的新药研发处于什么样的态势？
A：研发分两部分，一是早期的分子发现。包括肿瘤治疗在内，分子的发现目前还是西方居多。随着中国科技创新和基础研究能力的增强，这一现象也在逐步改变。药物研发离不开对一个疾病的长期了解，周期通常需要10-12年，并不是一两年就可以速成的。相比西方研究机构上百年的积累，中国还有一定差距。现在诺华中国有700名左右的科学家为研发新药而努力工作，未来我们会吸引更多优秀的科学家加入诺华研发机构。
二是在药物研究和开发方面，不管速度还是质量，中国都毫不逊色，我们的目标是和中国的学术界、科技界加强合作，把尽可能多的药物研发出来，惠及广大患者。
注：原文刊发于2019年7月8日新华社客户端，编辑：应雨擎。