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 聚焦诊疗进展与治疗目标升级，共倡PNH罕见血液病的长期规范管理



 

 三月 21, 2026 

今日，由搜狐健康与诺华公司联合发起的「PNH心声邮局」项目在天津温情启航。来自全国十余位血液病领域权威专家、患者代表、媒体代表及爱心企业方负责人齐聚活动现场，围绕阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）诊疗进展、治疗目标提升、患者管理等议题展开交流探讨，并呼吁社会关爱与理解PNH患者群体，倡导公众正视贫血、疲劳等症状，推动疾病的长期规范管理。

以文字传递力量、以书信温暖生命，「PNH心声邮局」项目将持续征集并呈现患者的真实故事，通过全年12封书信，记录这一群体在不同阶段的生活场景与人生选择，让社会各界听见这一罕见群体的心声，搭建起患者与社会沟通的桥梁，携手助力PNH患者重返正常生活。

 ![活动现场合影](/sites/novartis_cn/files/styles/crop_freeform/public/2026-10/image-3.jpg?itok=Bx6Kbu-k "活动现场合影")

 

活动现场合影

**PNH治疗目标持续升级，规范管理助力患者重返正常生活**

PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见病，长期困扰患者身心健康1，临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等2。随着对PNH发病机制认知不断深入，PNH已经从传统支持治疗时代的对症处理，逐步发展为从根源全面控制PNH溶血，从而大幅改善PNH患者的生存期与生活质量。

**天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授**表示：“PNH血管内溶血可引发血红蛋白大量丢失，导致贫血等严重症状与并发症。部分患者还可能因治疗方法局限性发生血管外溶血，持续贫血使患者常感到疲劳、乏力，甚至长期依赖输血。需要警惕的是，部分患者对这些症状不够重视，误以为疾病影响较小。实际上，从发病机制来看，这些症状提示溶血持续存在，相关风险也始终伴随。因此，临床需结合PNH症状指征，规范启动补体抑制剂等治疗，以强效控制血管内外溶血，从而改善疾病症状并降低脏器功能损伤风险，最终改善临床治疗结局。”

近年来，中国补体抑制剂的药物可及性大幅提升，PNH的临床治疗随之发生了革命性的变化。末端补体抑制剂部分控制血管内溶血，改善了患者生存。补体B因子抑制剂等近端补体抑制剂全面强效控制血管内和血管外溶血，进而实现血红蛋白正常化，摆脱输血依赖。随着治疗方案的迭代，PNH治疗目标也从“控制病情、延长生命”升级为“重返正常生活”。

围绕这一更高的治疗目标，诊疗的长期规范化管理成为患者“重返正常生活”的关键，也对患者的持续依从与自我管理提出了更高要求。对此，**北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授鼓励道：**“补体抑制剂作为 PNH 治疗的标准方案，其长期获益与患者的治疗依从性及规范随访监测密切相关。患者需按时服药并定期复查血红蛋白、乳酸脱氢酶等关键指标，以帮助临床医生动态评估治疗效果并及时调整治疗方案，从而有效控制溶血，改善疾病症状，降低并发症风险。因此，患者只要坚持规范治疗并规律随访，治疗全程‘不断档’，就有机会获得疗效最大化，逐步回归正常生活与工作。”

**听见PNH“罕见”心声：高频且被低估的疲劳**

值得注意的是，PNH虽然可在任何年龄发生，但约77%的患者在20-40岁的青壮年阶段发病3。对于正值人生黄金时期的他们，本应在职场挥洒才华、在家庭承担顶梁柱责任、在社会中扮演活跃角色，却在被疾病剥夺体力与精力的同时，也失去了对人生的“掌控感”。疲劳是最常见且负担最重的症状，可影响多达80%的患者4，并波及生活的各个方面，包括身体健康、工作、社交生活与情绪健康5。

**PNH病友之家发起人佳佳在讨论时提出：**“PNH所带来的溶血相关消耗，并非某一时刻的突发难题，而是一种长期、持续的状态。它会在不知不觉中改变生活节奏——无论是行走、上下楼梯，还是最基本的自我照护，病友往往需要付出更多的力气。与此同时，思维状态也可能受到影响，专注变得更为困难，进而使工作与日常安排不得不随之调整。PNH不仅是一场需要面对的疾病，它更是一种慢慢适应的生活状态。正因如此，我觉得「PNH心声邮局」的存在格外有意义。我们将关注点从疾病本身延展至患者的真实体验，倾听其感受，理解每一位具体的人如何在疾病的相伴下依然认真地生活。这是一种更深的看见，也是一种温柔的支撑。”

 ![圆桌合影](/sites/novartis_cn/files/styles/crop_freeform/public/2026-10/image-22.jpg?itok=KKaqVsba "圆桌合影")

 

圆桌合影

**聚焦患者真实诉求，书写希望，汇聚力量**

PNH虽然是罕见病，但我国人口基数庞大，患者实际总人数不容忽视。正是基于对这一群体真实处境与内心诉求的深切体察，「PNH心声邮局」项目应运而生，项目期望通过面向患者、患者家人征集书信，展现患者生活现状，这不仅是一次关爱行动的启航，更是一场关于倾听、陪伴与多方支持的温暖实践。

启动现场特别打造了“患者心声”环节，由天津医科大学总医院血液科**刘惠教授**与一位患者家属代表共同呈现。环节以医生办公室与患者居家的双重场景切换，让医生与家属在照护过程中的日常处境与内心感受被看见、被听见。通过“信件”这一温柔而克制的表达方式，进一步凸显PNH对患者及家庭生活的长期影响，也让“心声邮局”延展为医患相互理解、携手同行的象征。

 ![诊室与居家的双重场景，呈现医患心声](/sites/novartis_cn/files/styles/crop_freeform/public/2026-10/image-28.jpg?itok=sYi_FKqb "诊室与居家的双重场景，呈现医患心声")

 

诊室与居家的双重场景，呈现医患心声

作为「PNH心声邮局」联合发起方代表，**搜狐健康主编袁月表示：**“媒体的力量不仅在于传递信息，更在于搭建沟通的桥梁。PNH患者群体占比小且分散、疾病关注度低，他们的挣扎与期盼很少被外界知晓。希望每一封书信都成为传递勇气和希望的载体，让这群身处困境的人感受到社会的温暖与支撑，重拾回归高质量生活的信心。”

**诺华公司中国区副总裁、传播及患者倡导部负责人许蕴兰**表示：“作为以创新为使命的医药企业，我们深知，患者在需要创新药物的同时，也需要被理解、被关注、被支持。通过搭建「PNH心声邮局」这一温情的表达平台，我们希望让科学进步转化为患者切身可感的改变，帮助他们在与疾病抗争的路上，依然能够陪伴家人、安心工作、追逐梦想。未来，根植于诺华在血液领域的创新传承，我们将持续创想医药未来，帮助更多患者重获新生。”



 



 

 

 

 

1. Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.
2. 华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）\[J\]. 中华血液学杂志,2024,45(08)：727-737. DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20240624-00232
3. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）
4. Schrezenmeier H, Muus P, Socie G, Szer J, Urbano-Ispizua A, Maciejewski JP et al (2014) Baseline characteristics and disease burden in patients in the International Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Registry. Haematologica 99:922–929
5. Han B, Amporful Cobby G, Balp MM, Sellman J, Somenzi O, Che C et al (2025) The daily impact of fatigue in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH): an ethnographic study. EHA Library. Abstract PB3791 (EHA 2025 Congress); 4162864