诺华计划提交诺适得®（雷珠单抗）新适应症申请用于治疗早产儿视网膜病变（ROP）这一致盲性早产儿罕见病

新适应症将专注早产儿视网膜病变（ROP）这一致盲性罕见病，给更多稚嫩生命一次机会，拥有属于自己的光明人生。

星期二, 2018, 9月 25 - 11:11

 

  • 在治疗婴幼儿ROP上，诺适得®已被证实是一种有效、安全且耐受性良好的治疗方式1，尽管RAINBOW三期临床试验在主要终点（即证明诺适得®优于激光手术）上离达到显著统计学差异尚有少许距离
  • 目前，激光手术是早产儿视网膜病变（ROP）的标准疗法，其作用在于破坏导致血管内皮生长因子（VEGF）升高的病变视网膜组织。而诺适得® 作为一种抗VEGF药物，可直接靶向并减少VEGF2
  • 0.2mg诺适得®组与激光手术相比的治疗成功率差异（分别为80％和66％）具有临床意义1
  • 诺华计划在美国以外市场提交ROP新适应症申请，为面临严重视力丧失的早产儿提供变革性疗法；这也是首个申请ROP适应症的抗VEGF药物

 

（2018年9月22日，维也纳）–今日，诺华在第18届欧洲视网膜专家大会（EURETINA）上宣布了一项有关早产儿视网膜病变（ROP）治疗中诺适得®（雷珠单抗）与激光手术（目前标准治疗方式）对比的三期临床试验结果。ROP是一种罕见疾病，但却是导致儿童失明的主要原因2, 3。激光手术会破坏眼内组织，并与高度近视等严重并发症有关。与激光手术不同的是，诺适得®从药理学上靶向并降低眼内高表达的血管内皮生长因子（VEGF），而VEGF高表达正是导致疾病的根本原因4, 5, 6。

 

虽然RAINBOW三期临床试验在主要终点上离达到显著统计学差异尚有少许距离（p = 0.0254，与p = 0.025的显著性水平略有差距），但诺华认为0.2mg和0.1mg 诺适得®组与激光手术相比的治疗成功率差异（分别为80％、75％和66.2％）仍具有临床意义1。基于收益-风险的权衡，诺华计划提交诺适得®ROP新适应症的申请，以帮助这一罕见但重要的患者群体。

 

资深视网膜外科医师兼德国弗莱堡大学眼科中心血管再生研究组负责人Andreas Stahl教授表示：“激光手术是目前的标准治疗方式，通过破坏分泌过多VEGF的视网膜组织而产生作用。虽然这是一种有效的治疗方式，但我们仍迫切需要一种可在不破坏视网膜组织的情况下治疗ROP的创新疗法。RAINBOW研究证实，诺适得®是一种有效且耐受良好的ROP治疗选择，可能为这一弱势患者群体的父母带去全新希望。”

 

早产儿视网膜病变患儿遍布发达国家与发展中国家，预计每年新确诊为因ROP导致不可逆性视觉障碍的婴儿数量在23,800至45,600人左右3。由于早产儿视网膜血管的发育异常，其疾病进展归因于高水平的VEGF6。早产后，高水平的VEGF可导致婴儿视网膜血管发育异常，或将造成视网膜脱离等结构异常，从而导致视力下降或失明4, 6。

 

诺华眼科开发部主管Dirk Sauer表示：“我们始终致力于解决眼保健领域里那些最紧迫的需求，RAINBOW研究正是我们为履行承诺采取的行动之一。我们期待能在美国以外市场申请ROP这一新适应症，进一步为这些早产儿创想视界。 ”

 

关于诺适得®

 

诺适得®（雷珠单抗注射液）是首个被许可用于眼科的抗血管内皮细胞生长因子（抗VEGF）药物，彻底颠覆了湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的治疗方式，并使得全球部分地区因nAMD导致的失明发生率减少了50%。历经十余年的创新，以及六项适应症（nAMD、DME、BRVO、CRVO、mCNV及其他CNV）获批之后，诺适得®将继续为全球患者的视力保驾护航。我们将继续探索诺适得®的潜力，以期为即使最稚嫩、最脆弱的患者群体带去变革性治疗方式。

 

诺适得®目前已在110多个国家和地区被批准使用，并被用于251项临床研究，积累了丰富的真实世界临床经验。自2006年在美国上市以来，诺适得®临床开发项目已招募了超过20.5万名患者，这些患者共接受了540万次治疗，覆盖多个适应症。诺适得®由基因泰克（Genentech）和诺华共同研发。基因泰克拥有诺适得®在美国的所有权利。诺华拥有诺适得®在世界其他地区的所有权利。诺适得®是美国基因泰克公司（Genentech Inc.）的注册商标。

 

关于早产儿视网膜病变（ROP）

 

早产儿视网膜病变（ROP）是由早产儿（早产婴儿）视网膜血管异常发育引起的一种罕见且可能致盲的疾病3, 4, 6。视网膜位于眼睛内层，可接收光线并将其转化为视觉信息传送至大脑7。

 

视网膜在妊娠的后期发育，严重早产的婴儿可能供氧血管发育不全4, 6。VEGF是新生血管（俗称血管再生）发育的重要调节因子，并在ROP的进展中起着关键作用。如果血管在ROP期间不能正常发育，则会对视网膜产生牵拉，并导致黄斑牵引、视网膜脱离或其他结构异常，从而引起视力下降甚至失明6。

 

关于RAINBOW

 

RAINBOW研究在26个国家进行，是一项随机、开放标签、对照的多中心研究，旨在比较225例ROP患者玻璃体腔内应用诺适得®（雷珠单抗）与激光手术的疗效和安全性。该试验将两种不同浓度的诺适得®（药物剂量分别为0.1 mg和0.2 mg）与当前的标准疗法（激光手术）进行比较。在开始试验后24周检查研究结果。目前正在进行长期的后续试验，预计将于2022年第四季度得出结果。具体结论日期尚未确定1。

 

关于诺华眼科

 

70多年来，世界各地的患者、护理人员和医疗机构一直向诺华寻求先进的眼科疾病治疗方案。我们在科研和战略合作方面持续投入，以确保患者能够获得疾病筛查、诊断和我们的眼科药物。我们致力于守护全球各地各年龄段人群的视力，从早产儿到老年人，从罕见疾病到影响数百万人的疾病，从滴眼液到基因疗法。我们的愿望是：创想视界、无限睛彩。

 

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上述新闻稿包含《1995年美国私人证券诉讼改革法》（United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995）定义的“前瞻性陈述”，通常用词包括“潜在”、“可以”、“将”、“计划”、“预计”、“预期”、“期待”、“相信”、“承诺”、“调查性的”、“产品线”、“上市”，或类似表达，或有关潜在新产品、现有产品潜在新适应证/新商标，或此类产品未来潜在收入，对此类表述不应过分依赖。此类前瞻性表述是基于我们对未来事件的当前信念和期望而产生的，并会受到重大已知、未知风险和不确定因素的影响。如果出现一种或多种风险或不确定因素，或基本性假设证实不准确，则实际结果可能与前瞻性表述出现极大差异。我们无法保证任何在研产品或已获批产品一定获得某一市场的销售批准、任何现有产品的新适应证一定获得某一市场的批准、已获批项目一定于某一时间颁发或任何此类产品一定达到某一特定的收入水平。尤其是，我们对于相关产品的预期可能受到以下因素的影响：研究和开发中固有的不确定性，包括临床试验结果以及对现有临床数据的额外分析；非预期的监管行为或拖延或一般的政府监管；全球对医疗成本控制的趋势，包括目前持续存在的定价压力；非预期的安全问题；公司取得或维持自主知识产权保护的能力；非预期的生产或质量问题，以及诺华目前备案在美国证券交易委员会的20-F表中所述的其他风险和因素。诺华在本新闻稿中所提供的信息为截至该当前日期的信息，并且不承担根据新信息、未来事件或其它事项而更新本新闻稿中任何前瞻性陈述的任何义务。

 

关于诺华 

诺华致力于为患者及社会提供创新医药健康解决方案，以满足其日益变化的健康需求。总部位于瑞士巴塞尔，诺华集团拥有多元化业务组合以最好地满足这些需求，包含创新药、成本节约型非专利药和生物类似药以及眼科保健产品。诺华在上述各领域均处于全球领先地位。2017年，集团净销售额达491亿美元，集团研发投入约为90亿美元。诺华集团拥有近12.5万名全职员工。诺华的产品在全球155个国家和地区销售。如需更多信息，敬请登录公司网站http://www.novartis.com(link is external)  

关于诺华中国 

“诺华”中文取意“承诺中华”，即承诺通过不断创新的产品和服务，致力于提高中国人民的健康水平和生活质量。诺华在中国的业务包括诺华肿瘤、诺华制药、山德士和爱尔康，全国建有三大生产基地，并在上海和江苏设立了两大研发中心。从研发到生产销售，诺华以多元化的业务组合，全面服务中国老百姓的健康。目前，诺华在中国拥有8300多名员工。如需更多信息，敬请登录公司中文网站http://www.novartis.com.cn

 

References 

  1. Clinicaltrials.gov. (2018). RAINBOW Study: RAnibizumab Compared With Laser Therapy for the Treatment of INfants BOrn Prematurely With Retinopathy of Prematurity - Study Results - ClinicalTrials.gov. [online] Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02375971 [Accessed 30 Aug. 2018].
  2. Mintz-Hittner, H., Kennedy, K. and Chuang, A. (2011). Efficacy of Intravitreal Bevacizumab for Stage 3+ Retinopathy of Prematurity. New England Journal of Medicine, 364(7), pp.603-615.
  3. Blencowe, H., Lawn, J., Vazquez, T., Fielder, A. and Gilbert, C. (2013). Preterm-associated visual impairment and estimates of retinopathy of prematurity at regional and global levels for 2010. Nature, 74(s1), pp.35-49.
  4. Nei.nih.gov. (2018). Facts About Retinopathy of Prematurity (ROP) | National Eye Institute. [online] Available at: https://nei.nih.gov/health/rop/rop [Accessed 30 Aug. 2018].
  5. Medicines.org.uk. (2018). Lucentis 10 mg/ml solution for injection - Summary of Product Characteristics (SmPC) - (eMC). [online] Available at: https://www.medicines.org.uk/emc/product/307/smpc [Accessed 30 Aug. 2018].
  6. Keshet, E. (2003). Preventing pathological regression of blood vessels. Journal of Clinical Investigation, 112(1), pp.27-29.
  7. Moorfields.nhs.uk. (2018). Anatomy of the eye - Moorfields Eye Hospital. [online] Available at: https://www.moorfields.nhs.uk/content/anatomy-eye [Accessed 30 Aug. 2018].

     

 

 

 

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