2021年12月21日，中国深圳——粤港澳大湾区“港澳药械通”政策实施传来好消息：诺华治疗晚期乳腺癌的创新药Piqray®（Alpelisib）于日前顺利获批引进粤港澳大湾区的香港大学深圳医院，内地患者可全球同步获益于创新药物。此次获批的诺华Alpelisib是全球首个、海外目前唯一获批用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、PIK3CA突变晚期乳腺癌的口服药品。
Alpelisib是继试点之后获批引进的创新乳腺癌治疗药品，满足乳腺癌症患者迫切的需求，并为中国患者带来精准治疗的新希望。
对于此次Alpelisib能够快速地在粤港澳大湾区获批用于定点医院，诺华肿瘤（中国）总经理Isabel Afonso女士表示，“港澳药械通”政策的实施，让粤港澳大湾区乃至中国其他地区更多的患者有机会用上诺华治疗乳腺癌的创新药Alpelisib。以患者为中心是诺华的信念，我们以实际行动积极支持政府加速引进创新药物的举措。相信随着 ‘港澳药械通’新政的持续推进，创新性的药械监管方式和合作模式还将让更多中国患者获益。”
Alpelisib填补乳腺癌PIK3CA突变领域的治疗空白
乳腺癌是我国女性群体发病率最高的肿瘤，其中70%的患者是HR+/HER2-的乳腺癌，而PIK3CA是HR+/HER2-亚型乳腺癌中常见的突变基因之一[1]，中国研究数据显示，HR+/HER2-乳腺癌患者中有49.3%伴有PIK3CA的突变1。众多基础与临床研究均提示PIK3CA突变会导致PI3K/AKT/mTOR通路异常激活进而刺激肿瘤的增殖、转移和侵袭，并且与治疗应答不佳、预后不良、或内分泌治疗耐药相关[2]，从而使治疗更具挑战性。
Alpelisib是首款针对HR+/HER2-、PIK3CA突变的晚期乳腺癌的药物，为口服小分子α特异性I类磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制PI3K通路的能力，并具有抑制细胞增殖作用。
资料显示，最早的泛PI3K抑制剂药物疗效有限，毒性大[3]。Alpelisib作为新型PI3K抑制剂，可特异性靶向PI3Kα亚型。国际多中心随机双盲Ⅲ期临床研究SOLAR-1研究结果表明，PI3K抑制剂Alpelisib联合氟维司群可显著改善PIK3CA突变患者的无进展生存期(PFS)，中位总生存期(OS)延长7.9个月，特别是在内脏转移患者和ctDNA可检测到PIK3CA突变的患者中优势更为明显。Alpelisib联合氟维司群是PIK3CA突变患者的良好治疗选择。
“港澳药械通”持续推进，更多患者用得上创新药
Alpelisib等全球抗癌新药之所以能够迅速获批引进粤港澳大湾区，与“港澳药械通”政策的实施密不可分。“港澳药械通”政策是系统性、整体性、协同性的改革创新，不仅在地域上横跨粤港澳三地，还涉及进口审批、境外采购、进口通关、贮存配送、临床使用等多个环节。其中，2021年8月以来，《广东省粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械管理暂行规定》、《广东省卫生健康委办公室关于核定粤港澳大湾区首批内地指定医疗机构的通知》、《粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械使用评审专家库管理办法（试行）》的发布，为政策在大湾区内地9市的扩展实施提供了制度保障，同时也让中国内地肿瘤患者在香港大学深圳医院等医院可与国际接轨，享受到最新治疗方案。
Alpelisib是欧美多地唯一获批乳腺癌适应症的PI3K抑制剂，并于2020年12月在香港获批。本次通过“港澳药械通”政策，Alpelisib已可在香港大学深圳医院进行使用，在给内地的PIK3CA突变HR+晚期患者带来新的治疗希望的同时，医疗人员也可以积累更多的临床治疗经验，为加快创新药审批与落地提供依据。
关于Alpelisib
Alpelisib是首款针对HR+/HER2-、PIK3CA突变的晚期乳腺癌的药物，为口服小分子α特异性I类磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制PI3K通路的能力，并具有抑制细胞增殖作用。
2019年5月，美国FDA批准诺华Alpelisib与氟维司群联合治疗应用于内分泌治疗期间或治疗后出现疾病进展的HR+/HER2-、经FDA批准的检测手段诊断为PIK3CA突变的晚期乳腺癌的绝经后女性和男性患者[4]，打开了PI3K抑制剂在实体瘤应用的大门。此后，Alpelisib快速获得了加拿大、欧盟等四十多个国家和地区相同适应症的获批。